L’accès au marché d’un médicament :
Avant de se retrouver derrière le comptoir d’une pharmacie, un médicament passe par différentes phases, de la découverte de la molécule à la fixation de son prix par les autorités publiques. L’accès au marché du médicament est donc un processus complexe, qui peut durer plus de dix ans, et qui est soumis à différentes contraintes tant techniquesqu’administratives (voir schéma ci-dessous). C’est également un processus coûteux puisque, selon le LEEM (Les Entreprises du Médicament), la mise au point d’une nouvelle molécule représente un investissement d’environ 800 millions d’euros.

Source : Leem La phase de recherche et développement : 1) La recherche exploratoire : La recherche exploratoire est la phase qui précède le dépôt du brevet. Elle a pour butd’identifier les molécules qui feront l’objet d’un dépôt de brevet, et se décompose en deux étapes : En premier lieu, la recherche fondamentale tente de comprendre les mécanismes de la maladie pour déterminer la cible du médicament, généralement un récepteur ou une enzyme dont on veut augmenter ou supprimer l’activité. Par la suite, les chercheurs peuvent tester des dizaines de milliers demolécules grâce à des « robots de criblage » avant d’en retenir une centaine éventuellement efficaces. Une fois découvertes les molécules potentiellement efficaces, un brevet sera déposé afin de protéger l’innovation liée à ces molécules pendant 20 ans, et 5 ans de plus si un certificat complémentaire de protection est accordé à l’expiration du délai initial.

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2) Les études pré-cliniques : Lesmolécules identifiées vont être testées de différentes manières avant tout essai sur l’homme : c’est la phase des études pré-cliniques, qui comporte : • • • La pharmacologie expérimentale : des essais d’efficacité sont réalisés sur des systèmes moléculaires inertes, sur des cellules et des cultures et, enfin, sur l’animal. Le nouveau produit est identifié. La toxicologie : ces études évaluent lesrisques d’effets secondaires des futurs médicaments. La pharmacocinétique et le métabolisme du médicament : ces études portent sur des propriétés pharmaceutiques de la molécule telles que l’absorption, le métabolisme, la distribution, l’élimination. Mais elles permettent aussi de prouver les propriétés pharmacologiques.

3) La recherche clinique : Seul un médicament sur 15 candidats atteindrace stade. Ces études se font selon trois phases principales, qui doivent se dérouler selon les bonnes pratiques cliniques. Elles sont réalisées en milieu hospitalier ou en cabinet médical et ceci sous la responsabilité de médecins experts : les investigateurs. • Phase 1 : tolérance ou innocuité Des quantités croissantes de la nouvelle molécule sont administrées à des volontaires sains, soussurveillance étroite. Cette phase permet d’évaluer les grandes lignes du profil de tolérance du produit et de son activité pharmacologique. • Phase 2 : efficacité du produit sur de petites populations et recherche de dose Cette phase se déroule chez un petit nombre de patients hospitalisés. Il s’agit ici de définir la dose optimale, c’est-à-dire celle pour laquelle l’effet thérapeutique est lemeilleur pour le moins d’effets secondaires. • Phase 3 : études « pivots » Dans les conditions aussi proches que possible des conditions habituelles d’utilisation des traitements, l’efficacité et la sécurité sont étudiées de façon comparative au traitement de référence ou à un placebo. Ceci est vérifié sur un grand groupe de malades. Cette phase peut couvrir plusieurs centaines à plusieurs milliers depatients. Une fois la phase de recherche clinique effectuée, le médicament est prêt pour accéder au marché. Cependant, cet accès est fortement régulé en France, et il faut donc passer par une phase administrative avant que le médicament ne se retrouve en pharmacie.

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La phase administrative : La phase administrative résulte de la forte réglementation qui entoure la commercialisation du…